小児科診療案内
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診療内容

筋ジストロフィーについて

 Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)は、進行性の筋萎縮症で、伴性劣性遺伝形式をとり、出生男児3,500人に1名の頻度で発症します。DMD患児は、乳幼児期にはおおむね正常の人と変わらない運動能力を示しますが、4~5才頃から筋力低下症状に気付かれるようになります。その後、年齢を経るに従い筋力の低下は進行する一方で、12歳までに車椅子生活になります。その後も筋萎縮は進行する一方で、ついには20才台に呼吸不全あるいは心不全により死亡します。この重篤なDMDを治療する有効な方法は未だ確立されておらず、現時点では歩行援助あるいは呼吸援助などの補助的な医療支援がなされているのみです。神戸大学ではアンチセンスオリゴヌクレオチドによる分子治療を世界に先駆けて実施しています。
  1. 筋ジストロフィーについて
  2. 神戸大学で実施する治療
  3. 世界の情勢
  4. デュシェンヌ型筋ジストロフィー研究・治療開発支援機構
トピックス

ナンセンス変異を読み飛ばすことによるデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新たな治療の治験を開始します。
この治験に関して神戸新聞に掲載されました。 治験の詳細はこちら

2011年05月12日 西田敦史さんの論文がNature Communications誌に掲載され、神戸新聞の記事になりました!
「デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新しい低分子治療薬を発見」(論文のURL解説

2011年03月01日 神戸大学・神戸大学院大学のグループが国際的な筋ジストロフィーの研究グループが、CINRGへの参加が承認されました。

2009年09月14日 Duchenne型筋ジストロフィーに対するエクソンスキッピング誘導療法の最新情報

2009年05月11日 デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療の最前線

2008年01月24日 アメリカ・筋ジストロフィー親の会

2008年01月11日 PTC製薬会社から開発中の薬品、(PTC124)について最新の情報

2007年06月22日 Duchenne型筋ジストロフィーの治療の研究:質問と回答

2007年03月13日 Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)研究結果のまとめ

2006年11月07日 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の最新治療結果

2006年10月24日 治療薬に関する最新のニュース

 
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